Off-label voorschrijven

De definitie van off-label gebruik van een geneesmiddel is het voorschrijven of toepassen van een reeds geregistreerd geneesmiddel buiten de termen van de officiële, geregistreerde productinformatie. Deze bestaat uit de tekst van de patiëntenbijsluiter en de SmPC (Summary of Product Characteristics), het zogenaamde ‘label’. In Nederland is de SmPC bekend onder de term IB-tekst. De SmPC is bestemd voor artsen en apothekers en geeft een nauwkeurige omschrijving van de toepassingen waarvoor het geneesmiddel is goedgekeurd in termen van:

de therapeutische indicatie
contra-indicaties en waarschuwingen
de patiëntencategorie, bijvoorbeeld qua leeftijd

Men spreekt van off-label gebruik bij het voorschrijven van een geregistreerd geneesmiddel:

Voor een niet-geregistreerde indicatie óf
In niet-geregistreerde leeftijdsgroep óf
In niet-geregistreerde dosis óf
In niet-geregistreerde toedieningsvorm
of een combinatie hiervan

Kortom, op een andere wijze dan dat staat vermeld in de officiële productinformatie (de zogenoemde IB-tekst). Voor indicaties waarvoor geen registratie is aangevraagd door de producent van het medicijn, vindt geen afweging plaats door College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en de European Medicines Agency (EMA). Deze indicaties zijn daarom niet opgenomen in de IB-tekst, ook al is daarover soms wel informatie beschikbaar. Daarnaast valt het ook buiten de verantwoordelijkheid van de vergunninghouder (het farmaceutisch bedrijf dat het middel produceert).

In RUBRIC project zullen wij vooral het rationele off-label gebruik van biologicals en andere targeted therapies voor niet-geregistreerde indicaties behandelen, waarbij wij ons met name richten op zeldzame, ernstige en therapie-refractaire IMID’s, zie de tabel bij IMIDs.