Therapie-refractair

Een ziekte wordt therapie-refractair genoemd als er sprake is van een of meer van de volgende situaties:

1. Falen op de standaardbehandeling + 1 rescue behandeling voor de betreffende aandoening.

   Therapiefalen op de standaard klassieke behandeling voor de ziekte + 1 “rescue” medicatie indien beschikbaar. Daarbij moet er tenminste gebruik gemaakt zijn van een adequate dosering corticosteroïden.

   Klassieke immuunsuppressieve medicijnen zijn onder meer: azathioprine (2 mg/kg), methotrexaat, mycofenolaat mofetil, sulfasalazine, cyclofosfamide, cyclosporine  en topicale therapie.

2. Contra-indicatie voor een medicament uit de bovengenoemde behandeling of het behalen van de maximale dosis.

   Een situatie waarbij door contra-indicaties of bijwerkingen (inclusief hoge doses corticosteroïden) geen adequate behandeling (meer) mogelijk is met klassieke immuunsuppressieve medicatie. Bijvoorbeeld in het geval van hoge doses corticosteroïden en (relatieve) contra-indicaties, zoals ernstige osteoporose, avasculaire botnecrose, adipositas met BMI > 35, diabetes mellitus met ernstige orgaanschade of eerdere psychose op corticosteroïden. Een andere mogelijkheid is het bereiken van de maximaal aanvaardbare cumulatieve dosis van bepaalde middelen, zoals cyclofosfamide. Dit wordt individueel bepaald en is onder andere afhankelijk is van geslacht, geslachtsrijpe leeftijd en potentiële kinderwens.

3. Onacceptabel hoge dosis steroïden gedurende meer dan drie maanden.

   Een situatie waarbij alleen met onacceptabel hoge doseringen corticosteroïden (>10 mg/dag) gedurende > 3 maanden (in combinatie met bovengenoemde immuunsuppressieve medicatie) een acceptabele klinische respons kan worden behouden. Deze definitie is gebaseerd op verschillende eerdere richtlijnen.